Horizon (1964)

Temporada 40: Episodio 7

Era la idea más simple pero con un enorme potencial. Si un gen es defectuoso en el cuerpo humano, simplemente reemplácelo por uno que funcione correctamente. La terapia génica significaría que los trastornos genéticos serían cosa del pasado. El cáncer se curaría, al igual que la fibrosis quística y cientos de otras enfermedades genéticas. Los científicos estaban justificadamente entusiasmados con la idea, pero este entusiasmo terminaría costándole la vida a un joven. Jesse Gelsinger nació con un trastorno hepático, una rara afección llamada deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) que impide que el hígado metabolice el amoníaco. Las personas con la enfermedad pueden sufrir daño cerebral o coma. En su forma más extrema, la enfermedad es fatal. Jesse tuvo suerte, pudo llevar una vida bastante normal aunque tomaba un cóctel diario de medicamentos para controlar su estado. Jesse quería ayudar a los demás. Cuando le ofrecieron la oportunidad de participar en un ensayo médico para probar la seguridad del uso de terapia génica para la deficiencia de OTC, estuvo dispuesto a participar. Sabía que esto no era una cura para su condición, pero que, si se ofrecía como voluntario, podría ayudar a otros en el futuro. Aunque el concepto de terapia génica es simple, la práctica de administrar el tratamiento es mucho más difícil. Para reemplazar genes defectuosos, los médicos deben introducir genes que funcionen en el cuerpo y en el lugar donde se necesitan.