Horizon (1964)

Saison 40 : Épisode 7

C’était l’idée la plus simple mais avec un potentiel énorme. Si un gène est défectueux dans le corps humain, remplacez-le simplement par un autre qui fonctionne correctement. La thérapie génique signifierait que les maladies génétiques appartiendraient au passé. Le cancer serait guéri, tout comme la mucoviscidose et des centaines d’autres maladies génétiques. Les scientifiques étaient à juste titre enthousiasmés par l’idée, mais cet enthousiasme finirait par coûter la vie à un jeune homme. Jesse Gelsinger est né avec un trouble hépatique, une maladie rare appelée déficit en ornithine transcarbamylase (OTC) qui arrête le métabolisme de l'ammoniac par le foie. Les personnes atteintes de la maladie peuvent souffrir de lésions cérébrales ou du coma. Dans son état extrême, la maladie est mortelle. Jesse a eu de la chance, il a pu mener une vie assez normale, même s'il prenait quotidiennement un cocktail de médicaments pour contrôler son état. Jesse voulait aider les autres. Lorsqu’on lui a proposé de participer à un essai médical visant à tester la sécurité de l’utilisation de la thérapie génique pour le déficit en vente libre, il a souhaité y participer. Il savait que ce n'était pas un remède à son état mais qu'en faisant du bénévolat, il pourrait peut-être aider les autres à l'avenir. Bien que le concept de thérapie génique soit simple, la pratique consistant à administrer le traitement est beaucoup plus difficile. Afin de remplacer les gènes défectueux, les médecins doivent introduire les gènes fonctionnels dans le corps et là où ils sont nécessaires.