Horizon (1964)

Temporada 40: Episódio 7

Foi a ideia mais simples, mas com enorme potencial. Se um gene estiver defeituoso no corpo humano, basta substituí-lo por um que funcione corretamente. A terapia genética significaria que as doenças genéticas se tornariam uma coisa do passado. O câncer seria curado, assim como a fibrose cística e centenas de outras doenças genéticas. Os cientistas ficaram justificadamente entusiasmados com a ideia, mas esse entusiasmo acabaria custando a vida de um jovem. Jesse Gelsinger nasceu com uma doença hepática, uma condição rara chamada deficiência de ornitina transcarbamilase (OTC), que impede o fígado de metabolizar a amônia. Pessoas com a doença podem sofrer danos cerebrais ou coma. No seu estado mais extremo, a doença é fatal. Jesse teve sorte, conseguiu levar uma vida bastante normal, embora tomasse um coquetel diário de drogas para controlar sua condição. Jesse queria ajudar os outros. Quando lhe foi oferecida a oportunidade de participar num ensaio médico para testar a segurança da utilização de terapia genética para a deficiência de OTC, ele fez questão de participar. Ele sabia que isto não era uma cura para a sua condição, mas que, ao voluntariar-se, poderia ajudar outras pessoas no futuro. Embora o conceito de terapia genética seja simples, a prática de administração do tratamento é muito mais difícil. Para substituir genes defeituosos, os médicos devem levar os genes funcionais para o corpo e para o local onde são necessários.